Новое лекарство от СМА исследуют в России

Биотехнологическая компания Biocad получила разрешение от Минздрава на испытания нового лекарства от спинальной мышечной атрофии. Сейчас один из российских фондов «Круг добра» обеспечивает пациентов дорогим зарубежным препаратом «Золгенсма». Это лекарство последнего поколения от швейцарского фарм-гиганта, один укол которого стоит примерно 160 млн рублей. Лекарство недавно доставили в Россию, сейчас в лечении заболевания оно считается наиболее эффективным. Разработка отечественного аналога даст детям со сложным заболеванием шанс на доступную терапию. 

«В исследовании нового отечественного препарата примут участие дети с СМА I типа в возрасте до 8 месяцев и пациенты с дебютом заболевания в возрасте до 6 месяцев. Предварительно, в испытании поучаствуют 12 человек», — сообщает Biocad. 

Лекарство основано на самых последних достижениях генной терапии — оно не просто купирует или замедляет развитие симптомов тяжелейшего недуга, но, как и лучшие зарубежные препараты, призвано ликвидировать причину болезни — «поломку» гена.

«Принцип действия препарата АМВ-4 основан на заместительной генотерапии. С помощью терапевтического вектора в клетки пациента доставляются копии "здорового" гена $ММ1.Белок, который начинает продуцировать организм пациента, защищает мотонейроны от гибели и на годы предотвращает развитие СМА», - пояснили создатели препарата.

Вице-президент компании по клинической разработке и исследованиям Юлия Линькова сообщила, что препарат будет меньше затрагивать нецелевые ткани и органы. Для него целевой является нервная ткань, для которой необходимо обеспечить доставку копии «здорового» гена. 

Сейчас сообщается, что препарат успешно проверен на животных. Ученые-разработчики ставили эксперименты на мышах и детенышах обезьян. Исследования помогли ученым понять, насколько хорошо действует препарат и каким образом он распространяется в организме. 

Любые лекарственные пробы — всегда риск, особенно если речь идет о младенцах. Проверенные препараты за большие суммы уже используются в лечении, но Юлия Линькова считает, что сейчас важно убедить родителей на согласие в проведении исследований. По словам вице-президента компании, испытание — шанс для маленьких пациентов на хорошее и продуктивное лечение. 

Помимо возможности получить саму терапию, команда разработчиков препарата видит плюс в постоянном наблюдении врачей за пациентом, причем врачей высокой квалификации. Во время испытания лекарства доктора будут наблюдать за пациентом непрерывно — такого большого внимания медиков очень сложно добиться в реальной жизни.

Юлия Линькова считает, что длительное наблюдение поможет вовремя распознать симптомы и побочные действия (в случае их появления), своевременно изменить план лечения и сделать терапию более качественной и эффективной. 

Диагностика препарата для лечения редкого заболевания пройдет в пяти исследовательских центрах по всей России. В процессе тестирования примут участие столичные центры, а также клиники Санкт-Петербурга и Екатеринбурга.