Юный сахалинец получил один из самых дорогих препаратов в мире благодаря «Кругу добра»
Юный сахалинец Георгий стал одним из 13 российских детей, которые с конца июня получили дорогостоящий препарат Элевидис. Ранее его назначили врачи и одобрил экспертный совет Фонда «Круг добра». Лекарство помогает в борьбе с мышечной дистрофией Дюшенна.
«У таких пациентов одни из первых симптомов, неожиданных, которые могут случайно выявляться, это повышение уровня фермента креатинфосфокиназа, а также ЛДГ, АЛТ, АСТ, — пояснил руководитель детского нервно-мышечного центра Научно-исследовательского клинического института педиатрии и детской хирургии имени академика Ю. Е. Вельтищева Дмитрий Влодавец. — Кроме того, могут быть клинические проявления. Это нарушение походки, трудности вставания с пола, ребенок начинает хвататься за предметы, быстро устает, часто падает, у него увеличены голени, это называется псевдогипертрофия голени. Вот такие простые симптомы, на которые можно обратить внимание не только родителям, но и воспитателям в детском саду, и педиатрам».
Отметим, на сегодняшний день экспертный совет Фонда получил и одобрил уже 24 заявки на Элевидис. До конца года его получат несколько десятков юных россиян.
Россия находится в числе первых стран, где стал доступен Элевидис. Препарат считается одним из самых дорогих в мире. Переговоры с производителем о его поставках в Россию велись с участием Федеральной антимонопольной службы, чтобы обеспечить благоприятные условия поставок ещё не зарегистрированного в России препарата. Также детям доступен еще ряд препаратов, но он показан и может быть назначен лишь примерно трети пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна.
Отметим, фонд «Круг добра» создан Указом Президента в 2021 году для поддержки детей с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими. За это время он оказал помощь более 25 тысячам детей, а в перечне организации находится 98 тяжёлых и редких заболеваний. В Сахалинской области помощь фонда получили 26 детей.